北京时间今日（3月30日）凌晨，世界生物学顶尖学术期刊《Cell》在线发表生物学领域的一项重大成果以广东科学家领衔的国际研究团队历时四年，利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，并精准地模拟出人类神经退行性疾病。
“世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪”研究团队
这是继世界首只转基因亨廷顿病猴模型之后，由中国科学家主导的团队，在猪模型上取得的重大科学突破。据悉，这个首例“舞蹈症猪”能精准地模拟人类神经退行性疾病——亨廷顿舞蹈病，为我国脑科学与类脑研究提供了最新手段，也标志我国大动物模型研究走在了世界前列。
科研人员展示“世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪”
据介绍，亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等均是因为蛋白质的错误折叠而导致神经细胞死亡， 是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病伴随年龄渐长而产生、可遗传、呈渐进性发展，由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选，目前尚无有效的治疗方法。 这次把亨廷顿舞蹈病基因敲入猪的成功，将极大推动我国生物医药产业的创新发展，并且能够使得科学家更加深入的了解神经细胞死亡的机制以及寻求更有效地治疗方法，破解引起神经细胞死亡的绝症对人类的威胁。
